Soliris®: Menyasarkan Sistem Komplemen untuk Meningkatkan Hasil Rawatan bagi Penyakit yang Jarang Berlaku
Petaling Jaya, 12 Mac 2026 – AstraZeneca, sebuah syarikat biofarmaseutikal berteraskan sains, kini memperkenalkan Soliris® di Malaysia, membuktikan komitmen berterusannya dalam menyokong pesakit yang menghidap penyakit yang jarang berlaku di seluruh dunia.
Soliris® merupakan satu kemajuan penting dalam rawatan, menyumbang meningkatkan hasil rawatan18 penyakit autoimun neurologi yang jarang berlaku seperti miastenia gravis umum (gMG) dan gangguan spektrum neuromielitis optika (NMOSD) serta penyakit darah yang teruk seperti sindrom hemolitik uremik atipikal (aHUS) dan hemoglobinuria malam paroksismal (PNH).
Svetlana Yanchuk, Presiden AstraZeneca Malaysia, berkata, “Dengan Soliris® kami boleh memantapkan usaha kami di Malaysia untuk mengubah kehidupan pesakit yang menghidap penyakit jarang berlaku serta keluarga mereka, sekali gus membantu golongan ini menjalani kehidupan yang lebih bermakna.
“Penyelidikan dan pembangunan dalam bidang penyakit jarang berlaku ini sangat unik serta memerlukan inovasi berterusan untuk menghasilkan ubat yang memberi manfaat kepada pesakit. AstraZeneca, melalui anak syarikatnya Alexion yang diperoleh pada tahun 2021, adalah syarikat pertama yang memanfaatkan pemahaman tentang laluan komplemen dalam sistem imun untuk membangunkan rawatan baharu yang mampu mengubah kehidupan pesakit yang menghidap penyakit berkaitan dengan gangguan pada laluan komplemen ini.
Melangkah ke hadapan, kami sentiasa komited untuk meneruskan legasi dan kepimpinan perintis kami dalam bidang ini serta memperjuangkan keperluan komuniti penyakit jarang berlaku. Malah, usaha untuk memperkenalkan rawatan generasi baharu sedang dijalankan bagi menambaik penjagaan individu yang menghidap penyakit seperti ini,” tambahnya.
Penyakit yang jarang berlaku ini selalunya sukar untuk dikenalpasti dan didiagnosis. Oleh kerana keadaan ini jarang ditemui dan simptomnya boleh menyerupai penyakit yang lebih lazim, maka ramai pesakit menghabiskan masa bertahun-tahun mencari jawapan kepada masalah kesihatan yang mereka alami. Bahkan, selalu juga pesakit perlu berjumpa beberapa doktor, menjalani ujian berulang kali, atau menerima diagnosis yang salah sebelum masalah kesihatan mereka dikenalpasti dengan tepat.
Walaupun setiap penyakit yang jarang berlaku ini menjejaskan sebilangan kecil individu, tetapi impak keseluruhannya sangat besar. Ini kerana kebanyakan penyakit jarang berlaku bersifat serius, berpanjangan, dan boleh menjadi semakin teruk dari semasa ke semasa. Bagi pesakit dan keluarga mereka, keadaan ini memberi cabaran perubatan, tekanan emosi dan kewangan yang berterusan.
Kelewatan diagnosis juga boleh menambah beban tersebut, sekali gus menekankan keperluan untuk meningkatkan kesedaran, pengesanan awal, dan akses yang tepat pada masanya kepada penjagaan dan rawatan yang sesuai.
Berdasarkan laporan The Lancet Global Health, secara definisi, penyakit jarang berlaku dialami oleh sebahagian kecil individu. Namun, dengan lebih daripada 7000 jenis penyakit jarang berlaku yang telah dikenal pasti, bebannya di seluruh dunia bukan kecil dan tidak boleh dipandang ringan.
Sehingga kini, hampir 300 juta orang di seluruh dunia menghidap penyakit yang jarang berlaku. Golongan ini sering terabai dan terpinggir, khususnya di negara berpendapatan rendah dan sederhana. Kira-kira 80% penyakit jarang berlaku berpunca daripada faktor genetik, dan hampir 70% muncul ketika zaman kanak-kanak; dan sekitar 95% masih belum mempunyai rawatan yang diluluskan. Purata masa untuk mendapat diagnosis yang tepat ialah 4.8 tahun dan hampir 30% kanak-kanak yang menghidap penyakit jarang berlaku meninggal dunia sebelum usia 5 tahun.
Di Malaysia, penyakit jarang berlaku mengancam nyawa dan/atau menyebabkan kecacatan kronik.
Sehingga tahun 2020, sebanyak 491 kes penyakit jarang berlaku direkodkan di Malaysia. Jumlah sebenar mungkin lebih tinggi kerana kebanyakannya masih kurang didiagnosis. Pada peringkat awal ramai pesakit mengalami diagnosis yang lewat dan tidak tepat. Bahkan pengurusan kehidupan pesakit juga sangat mencabar kerana kurangnya akses kepada rawatan dan maklumat tentang penyakit ini.
Menurut Dr Chew Lee Ping, Pakar Perunding Haematologi, Hospital Umum Sarawak, “aHUS adalah penyakit jarang berlaku yang disebabkan oleh gangguan sistem imun darah yang boleh merosakkan buah pinggang. Manakala PNH adalah penyakit darah kronik yang jarang berlaku, bersifat progresif dan boleh mengancam nyawa, yang menyebabkan sel darah merah musnah lebih awal, seterusnya mengakibatkan pembekuan darah.”
Dr Hiew Fu Liong, Pakar Perunding Neurologi, Pusat Perubatan Sunway berkata, “gMG adalah penyakit autoimun neuromuskular kronik yang bermula dengan kelemahan otot di sekitar mata dan kelopak mata – yang boleh merebak ke otot kepala, leher, anggota badan dan pernafasan. NMOSD pula adalah penyakit autoimun jarang berlaku yang melemahkan dan menjejaskan sistem saraf pusat, khususnya saraf optik dan saraf tunjang. Lama kelamaan ia boleh menyebabkan pesakit hilang penglihatan, lumpuh dan mengalami pelbagai komplikasi neurologi lain.
Sebagai ubat pertama dalam kelasnya, Soliris® adalah perencat komplemen C5, yang bertindak dengan mengikat dan menghalang protein C5 dalam laluan komplemen terminal, iaitu komponen penting pertahanan badan untuk melawan jangkitan.
Oleh itu, tindakan menyekat protein C5 penting untuk membantu mengawal tindak balas imun yang berlebihan dan mengurangkan simptom penyakit yang berkaitan dengan gangguan pada laluan komplemen ini. Pelbagai ujian klinikal menunjukkan Soliris® selamat dan berkesan untuk merawat aHUS, PNH, gMG and NMOSD.
Banyak kajian utama di peringkat antarabangsa mendapati Soliris® mampu mengurangkan kemusnahan sel darah merah dengan ketara dalam haemoglobinuria malam paroksismal (PNH), iaitu penyakit darah yang jarang berlaku di mana sistem imun badan tersilap menyerang sel darah merahnya sendiri. Kajian selama 52 minggu menunjukkan kadar haemolisis menurun sebanyak 87% dalam kumpulan yang menerima rawatan Soliris®. Kawalan haemolisis yang cepat dan berterusan ini membantu ramai pesakit mengekalkan paras haemoglobin yang stabil dan mengurangkan keperluan pemindahan darah dengan ketara. Dalam satu kajian, hampir separuh pesakit yang dirawat mencapai kestabilan haemoglobin tanpa sebarang pemindahan darah berbanding sifar pesakit dalam kumpulan plasebo. Pesakit juga melaporkan berasa lebih baik, kurang letih dan kualiti hidup mereka meningkat secara menyeluruh sepanjang tempoh rawatan.
Sindrom haemolitik uremik atipikal (aHUS) adalah keadaan serius yang jarang berlaku, di mana sistem imun badan menjadi terlalu aktif dan merosakkan salur darah, terutama di buah pinggang. Ini boleh menyebabkan paras sel darah merosot, jumlah platelet menjadi rendah dan kegagalan buah pinggang. Berdasarkan kajian, sehingga 90% pesakit aHUS yang dirawat dengan Soliris® mencapai paras darah yang normal.
Miastenia gravis umum (gMG) ialah penyakit autoimun kronik di mana sistem imun badan mengganggu transmisi isyarat antara saraf dan otot. Ini menyebabkan kelemahan otot dan kelesuan, sehingga menyukarkan pesakit melakukan aktiviti harian seperti berjalan, mengangkat objek, bercakap mahupun bernafas. Dalam kajian melibatkan pesakit gMG yang tidak responsif kepada rawatan lain, apabila dibuat penilaian jumlah skor pada skala Aktiviti Kehidupan Seharian Khusus MG (MG-ADL), pesakit yang dirawat dengan Soliris® mencapai skor lebih rendah -4.2 berbanding -2.3 bagi pesakit yang menerima plasebo. Skor yang lebih rendah menunjukkan hasil klinikal atau hasil rawatan yang lebih baik.
Malah Soliris® juga mampu mengurangkan risiko serangan berulang yang teruk dengan ketara pada
pesakit Gangguan Spektrum Neuromielitis Optika (NMOSD), iaitu penyakit autoimun jarang berlaku yang menjejaskan otak dan saraf tunjang. Menerusi satu ujian klinikal dan fasa susulan didapati pesakit yang diberikan Soliris® mengalami kurang serangan dari semasa ke semasa, dengan 97.9% pesakit bebas daripada serangan seawal 48 minggu, berbanding hanya 63.2% bagi kumpulan plasebo. Pada minggu ke-144, sebanyak 96.4% pesakit yang dirawat dengan Soliris® masih kekal bebas daripada serangan, berbanding hanya 45.4% pesakit dalam kumpulan plasebo. Ini membantu melindungi pesakit daripada kecacatan mendadak, kehilangan penglihatan atau lumpuh, semuanya merupakan kesan penyakit itu sendiri dan tidak boleh dipulihkan.
Pun begitu, masih banyak usaha yang perlu dilakukan untuk memperbaiki landskap penyakit jarang berlaku di Malaysia. Bahkan kita perlu mengakui bahawa selain kesan fizikal, sesetengah pesakit, ahli keluarga dan penjaga turut berhadapan dengan diskriminasi dan kesan psikososial seperti dipencilkan, stigma dan peluang penyertaan sosial yang terhad. Keadaan ini bertambah buruk berikutan kurangnya kesedaran dan pengetahuan awam, serta ketiadaan dasar dan sokongan sosial, kalau ada pun, skopnya agak terhad dan tidak dilaksanakan dengan baik.
Usaha meningkatkan kesedaran dan mewujudkan program pendidikan mengenai penyakit jarang berlaku untuk pesakit, anggota kesihatan dan orang awam sangat penting bagi membolehkan akses rawatan yang saksama bagi semua pesakit. Ini selaras dengan Matlamat Pembangunan Mampan Pertubuhan Bangsa-bangsa Bersatu, antaranya memastikan tiada siapa pun tercicir dalam usaha mencapai kehidupan yang sihat dan sejahtera untuk semua tanpa mengira batas usia.
About the Author
